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SymbolbildBild: Dontworry · CC BY-SA 3.0
Orphan Drugs sind Medikamente für seltene Krankheiten in Deutschland und der EU. Im Oktober 2026 sind 164 Orphan Drugs in der EU zugelassen. Die Zahl stieg seit 2024 um 12 Medikamente. Die Kosten für Orphan Drugs in der gesetzlichen Krankenversicherung (GKV) stiegen stark. Im Jahr 2015 lagen die Ausgaben bei 2,1 Milliarden Euro. Im Jahr 2024 sind die Ausgaben auf 8,5 Milliarden Euro gestiegen. Das zeigt ein Bericht des Wissenschaftlichen Instituts der AOK.
Die Zahl der zugelassenen Orphan Drugs nahm seit 2016 stetig zu. Die Ausgaben der GKV für diese Medikamente stiegen schneller als bei anderen Arzneimitteln. Der Anteil der Orphan Drugs an den gesamten Arzneimittelkosten stieg von rund 6 Prozent im Jahr 2015 auf 13,7 Prozent im Jahr 2024. Damit zahlen die Krankenkassen einen wachsenden Teil ihres Budgets für diese Medikamente.
Nach Angaben des Gemeinsamen Bundesausschusses wurden 63 Orphan Drugs nach Überschreiten der Umsatzgrenze geprüft. Bei 41 dieser Medikamente wurde kein Zusatznutzen festgestellt. Das entspricht 65,1 Prozent. Nur bei drei Medikamenten wurde ein geringer Zusatznutzen bestätigt. Die Bundesregierung nennt keine Zahlen zu Patienten, die lange mit solchen Medikamenten behandelt wurden.
Die zehn teuersten Orphan Drugs verursachten 2024 jeweils Umsätze von mehreren hunderttausend Euro bis über 900 Millionen Euro. Dazu gehören Medikamente gegen Krebs, Stoffwechselkrankheiten, Nervenerkrankungen und Atemwegserkrankungen. Der teuerste Wirkstoff war Daratumumab mit einem Umsatz von über 900 Millionen Euro.
Orphan Drugs sind speziell für sehr seltene Krankheiten entwickelt. Die Zulassung ist oft einfacher, da es nur wenige Patienten gibt. Deutschland hat viele dieser Medikamente verfügbar. Die Kosten für die Krankenkassen wachsen stark, weil neue Medikamente hinzukommen und oft teuer sind. Die Nutzenbewertung prüft, ob ein Medikament wirklich besser ist als andere Behandlungen. Das ist wichtig für die Entscheidung über die Erstattung durch die Krankenkassen.